近日有消息稱(chēng)，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯(lián)手推進(jìn)處于開(kāi)發(fā)后期的罕見(jiàn)病新藥Lumasiran，用于治療原發(fā)性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。
原發(fā)性高草酸尿癥I型是一種罕見(jiàn)疾病，由過(guò)量的草酸生成導致腎衰竭，具有顯著(zhù)的發(fā)病率和死亡率，目前尚無(wú)批準的治療方法。Lumasiran(ALN-GO1)是一種皮下注射的RNAi藥物，搭載了Alnylam公司最新的ESC-GalNAc遞送平臺，能夠降低肝中乙醇酸氧化酶(GO)的水平，從而消耗生成草酸所需的基質(zhì)，減少草酸生成。
RNAi療法可以阻斷致病蛋白質(zhì)的產(chǎn)生(圖片來(lái)自Alnylam官網(wǎng))
Sanofi打算通過(guò)與Alnylam的合作深耕血友病治療領(lǐng)域，兵馬未動(dòng)，糧草先行，在此之前Sanofi早已完成了相關(guān)部署。年初Sanofi以116億美元收購了Bioverativ公司，專(zhuān)攻血液罕見(jiàn)病的治療。隨后又以39億歐元收購了Ablynx公司，獲得了納米抗體相關(guān)開(kāi)發(fā)管線(xiàn)。收購Bioverativ可以解釋Sanofi為什么對獲得Alnylam的藥物Fitusiran全球商業(yè)化發(fā)展權如此的感興趣，這可以為公司提供更多的血友病治療管線(xiàn)。
Alnylam在該疾病領(lǐng)域正在與另一家開(kāi)發(fā)不同靶點(diǎn)藥物的公司Dicerna激烈競爭，與Sanofi的合作無(wú)疑也是有莫大益處的。根據臨床一期和二期的數據，FDA近日授予了Lumasiran突破性療法的認定。Alnylam的首席運營(yíng)官Yvonne Greenstreet認為L(cháng)umasiran將會(huì )是I型高草酸尿癥的革命性藥物，“我們很高興FDA決定授予Lumasiran突破性療法認定，這證明了該藥物有潛力解決高草酸尿癥I型這一嚴重未滿(mǎn)足的醫療需求”，Yvonne對此表示。Alnylam目前正有條不紊的準備推進(jìn)2018年底的Lumasiran臨床三期研究，如果該藥物被FDA批準，他們打算將其推向全球市場(chǎng)。
參考文章：
Busy Sanofi takes a pass on one of Alnylam’s rare disease drugs, FDA offers ‘breakthrough’ status for PhIII
Bioverativ execs haul in new fortunes after patiently waiting for Sanofi to bid up its $11.6B exclusive buyout
Sorry Novo: Sanofi wins Ablynx over with $4.8B buyout bid, bagging nanobody platform tech
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