近日，總部位于加拿大魁北克省的Prometic Life Sciences公司宣布，其針對壞死性小腸結腸炎（necrotizing enterocolitis，NEC）的療法Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins（IAIP）獲得美國FDA頒發(fā)的兒科罕見(jiàn)病認證（Rare Pediatric Disease Designation）。FDA兒科罕見(jiàn)病認證旨在幫助醫藥公司開(kāi)發(fā)用于18歲以下罕見(jiàn)病患者的創(chuàng )新療法，此項認證將給予針對這種罕見(jiàn)病療法的所有者一份兌換憑證，可在日后遞交其他藥物上市申請時(shí)兌換成優(yōu)先審評。同時(shí)，FDA還給其IAIP項目授予了孤兒藥資格（Orphan Drug Designation），如果該藥物獲批，孤兒藥資格能讓其獲得許多優(yōu)待，包括額外的監管支持和一段時(shí)間的市場(chǎng)專(zhuān)利期等等。
NEC是一種在早產(chǎn)新生兒中最常見(jiàn)的胃腸疾病，也是新生兒重癥監護病房的主要死亡原因之一。 這種主要影響早產(chǎn)兒的炎癥性腸病可以破壞腸壁，導致腸道穿孔，讓糞便溢入嬰兒腹內，這可能引發(fā)強烈感染，甚至導致患者死亡。據報道，在29周齡之前出生的極低出生體重嬰兒中，受該疾病影響的達11％。據Prometic稱(chēng)，該疾病導致的嬰兒死亡率高達15％到30％。除了與疾病相關(guān)的死亡率外，它對醫院造成的經(jīng)濟成本也很高。Prometic表示，NEC在新生兒相關(guān)支出中所占的比例約為19％，僅在美國就產(chǎn)生約50億美元的住院治療費用。即使可以避免手術(shù)，患兒的平均住院費用也高達73,000美元左右，住院時(shí)間超過(guò)其他早產(chǎn)兒22天。如果需要進(jìn)行手術(shù)，則平均費接近186,000美元，患兒在醫院的停留時(shí)間要比其他早產(chǎn)兒長(cháng)60天。這對患兒自身及其家庭都是沉重的負擔，因此，該群體還有迫切的醫療需求待滿(mǎn)足。
Prometic的IAIP是種調節內源性蛋白酶活性的絲氨酸蛋白酶抑制劑。據公司報道，IAIP能調節肌體對各種能誘發(fā)炎癥的刺激的反應程度，這些刺激包括毒素、傳染性有機體、組織和器官損傷等等，控制過(guò)度的炎癥反應。敗血癥（Sepsis）指的是由感染引起的全身性炎癥。嚴重的敗血癥能導致IAIP降低，對蛋白酶活性的抑制也從而降低。
Prometic聲稱(chēng)，IAIP療法在許多臨床前敗血癥模型中展示出保護作用。Prometic在宣布此項消息時(shí)，展示了一個(gè)“能模仿NEC在人體中的金標準動(dòng)物模型”，顯示通過(guò)給實(shí)驗動(dòng)物注射IAIP治療后，顯著(zhù)提高了研究對象的存活率。
FDA這次授予的兒科罕見(jiàn)病認證是該公司從監管機構獲得的第二個(gè)兒科療法認證，頒布給從公司的血漿純化平臺衍生的療法IAIP。Prometic的血漿純化平臺是基于其獨特的血漿分離技術(shù)建立的，主要用于開(kāi)發(fā)血漿來(lái)源的蛋白產(chǎn)品，用于治療多種罕見(jiàn)病。
▲Prometic的研發(fā)管線(xiàn)概覽（圖片來(lái)源：Prometic官方網(wǎng)站）
Prometic首席執行官Pierre Laurin先生表示：“兒科罕見(jiàn)病認證和孤兒藥資格的結合，為我們提供了寶貴的激勵機制，讓我們繼續努力擴大公司的孤兒藥管線(xiàn)。”
我們祝賀Prometic Life Sciences，希望這項療法能給早產(chǎn)兒患者帶來(lái)臨床益處。
參考資料：
[1] Prometic Snags Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for its Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins
[2] Prometic官網(wǎng)
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