生物醫藥公司ProMetic Life Sciences Inc.最近宣布，美國FDA已經(jīng)授予其新藥IAIP（Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins）罕見(jiàn)兒童病認證，該藥物被設計用于治療罕見(jiàn)病壞死性小腸結腸炎（NEC），此前IAIP已經(jīng)獲得了美國FDA罕見(jiàn)病藥物認證資格。
公司CEO Mr. Pierre Laurin表示，IAIP是基于公司的血漿純化平臺設計而來(lái)，此次IAIP同時(shí)獲得罕見(jiàn)病認證和兒童藥認證將大大加速該藥物的臨床研發(fā)和獲批進(jìn)程。
IAIP是一種能夠控制炎癥反應的內源性絲氨酸蛋白酶抑制劑，能夠通過(guò)調控蛋白酶活性來(lái)調控機體內炎癥程度。研究顯示，血液中的IAIP反應與敗血癥疾病嚴重程度和致死率呈負相關(guān)。在一項金標準動(dòng)物模型中，通過(guò)給動(dòng)物注射IAIP治療，能夠顯著(zhù)提高動(dòng)物的生存率。
新生兒壞死性小腸結腸炎（NEC）為一種獲得性疾病，是多種原因引起的腸黏膜損害，使之缺血、缺氧，導致小腸、結腸發(fā)生彌漫性或局部壞死的一種疾病。主要在早產(chǎn)兒或患病的新生兒中發(fā)生，以腹脹、便血為主要癥狀，其特征為腸黏膜甚至為腸深層的壞死，最常發(fā)生在回腸遠端和結腸近端，小腸很少受累。腹部X線(xiàn)平片部分腸壁囊樣積氣為特點(diǎn)，本癥是新生兒消化系統極為嚴重的疾病。該疾病給醫療機構和醫療支出帶來(lái)沉重負擔。
據統計，僅在美國就有19%的新生兒——0.8-1.2萬(wàn)名新生兒——受這一疾病影響，每年美國為此花費的住院費用高達50億美元。及時(shí)有時(shí)由于患者癥狀輕微而避免手術(shù)治療，每名患者的平均醫療支出仍然高達7.3萬(wàn)美元，且新生兒的留院觀(guān)察時(shí)間比正常新生兒延長(cháng)22天。一旦需要手術(shù)治療，患者治療費用將高達18.6萬(wàn)美元，其留院觀(guān)察時(shí)間要比正常新生兒延長(cháng)60天以上。更嚴重的是，這一疾病的致死率高達15%-30%。
FDA罕見(jiàn)兒童病認證旨在幫助醫藥公司開(kāi)發(fā)用于18歲以下罕見(jiàn)病的創(chuàng )新療法。獲得這一認證的療法將在藥物審批過(guò)程中享有優(yōu)先權。
Prometic公司是一家治理與開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病和纖維化新療法的生物技術(shù)公司。公司擁有兩種研發(fā)平臺，一種是基于兩種受體GPR40和GPR84的小分子藥物研發(fā)平臺，主要用于開(kāi)發(fā)治療纖維化疾病的新型藥物。另一種是基于獨特的血漿分離技術(shù)建立起來(lái)的血漿純化平臺，該平臺主要用于開(kāi)發(fā)基于尚未商品化的具有特殊醫療目的的血漿來(lái)源蛋白產(chǎn)品，用于治療多種罕見(jiàn)病。（新浪醫藥編譯/羊藥師）
文章參考來(lái)源：Prometic receives Rare Pediatric Disease Designation from U.S. FDA for its Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins
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