今日，專(zhuān)注于基因治療的公司MeiraGTx宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其基因治療候選產(chǎn)品A002優(yōu)先藥品（PRIME）資格，用于治療因CNGB3基因突變而導致全色盲的患者（ACHM） 。值得一提的是，該藥物剛剛獲得美國FDA頒發(fā)的罕見(jiàn)兒科疾病藥物（Rare Pediatric Disease）資格，用于治療ACHM，并從FDA和EMA獲得孤兒藥資格。
色盲癥（ACHM）是一種嚴重的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，其特征在于從出生就表現出的視敏度顯著(zhù)降低、極端光敏感性、眼球震顫和沒(méi)有色差。色盲癥是遺傳異質(zhì)性的，具有CNGB3和CNGA3突變的患者占70-80%。到目前為止，還沒(méi)有有效的治療方法用于該疾病，這一患者群體還存在巨大的未滿(mǎn)足需求。
MeiraGTx研發(fā)的A002是一款在研腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法，可以在錐形蛋白（CAR）啟動(dòng)子控制下將密碼子優(yōu)化的CNGB3 cDNA遞送至眼后面的光感受器。A002通過(guò)視網(wǎng)膜下注射遞送以覆蓋視網(wǎng)膜的中心區域，包括大部分視錐細胞所在的中心凹。MeiraGTx已經(jīng)在1/2期研究中對8名CNGB3患者完成用藥，目前正在對第三個(gè)劑量遞增隊列中的患者進(jìn)行治療。
此次EMA對A002頒布PRIME資格是基于非臨床體內數據和一項正在進(jìn)行的1/2期劑量遞增研究的早期臨床安全性數據。
▲MeiraGTx的研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：MeiraGTx官方網(wǎng)站）
“收到這個(gè)重要的認定后，我們很高興能夠開(kāi)始與EMA緊密合作，以加速A002成為潛在的治療選擇，治療這種具有挑戰且痛苦的疾病，”MeiraGTx總裁兼首席執行官 Zandy Forbes博士說(shuō)：“本月早些時(shí)候剛剛獲得美國FDA的罕見(jiàn)兒科疾病藥物資格，我們非常滿(mǎn)意ACHM計劃的勢頭，以及監管機構對其幫助那些需要有效治療的患者的潛力的認可。”
我們祝愿這款新藥在歐洲的上市之路順利，盡快為色盲癥患者帶來(lái)有效的治療方法
參考資料：
[1] MeiraGTx Earns EMA PRIME Designation for Achromatopsia Gene Therapy Candidate
[2] MeiraGTx Receives EMA PRIME Designation for Achromatopsia Gene Therapy Candidate
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