近日，Celgene（新基）旗下藥物ozanimod已被美國食品和藥品監督管理局（FDA）正式拒絕，該藥物是該公司最富期待的后期藥物。
該生物技術(shù)公司在周二收市后公布了這一消息，拒絕的理由是FDA認為，該多發(fā)性硬化癥藥物的NDA中非臨床和臨床藥理學(xué)證據不足以允許通過(guò)審查。這對新基無(wú)疑是一個(gè)巨大的傷害。
新基以免疫調控藥物為生，其主要產(chǎn)品是沙利度胺系列產(chǎn)品。這也是一類(lèi)通過(guò)傳統藥理試驗發(fā)現的藥物，因為反應停事件聞名于世。后來(lái)發(fā)現對多發(fā)性骨髓瘤療效很好，但機理現在也不清楚。Ozanimod是由Receptos開(kāi)發(fā)，2015年被新基72億收購。
2017年新基宣布其S1P1調控劑ozanimod在一個(gè)叫做SUNBEAM的三期臨床試驗中與beta干擾素Avonex相比，可顯著(zhù)降低多發(fā)性硬化癥患者的復發(fā)頻率，達到試驗一級終點(diǎn)。同時(shí)Ozanimod也比Avonex減少新病灶的出現，這也是一個(gè)關(guān)鍵的二級終點(diǎn)。
新基已將ozanimod視為其主要的III期重磅炸 彈藥物，并表示，ozanimod峰值銷(xiāo)售額將達到每年價(jià)值40-60億美元，但這一數字與分析師得出的結論相差很大。盡管美國FDA發(fā)布的一次RTF并不會(huì )對Ozanimod造成致命性的打擊，但至少會(huì )延緩該藥物的上市進(jìn)程。對新基來(lái)說(shuō)，這并不是常發(fā)生的事，會(huì )讓投資者對公司的未來(lái)產(chǎn)生懷疑。 由于近期出現的許多失誤和Revlimid知識產(chǎn)權在第四段挑戰中仍面臨巨大風(fēng)險，投資者不愿意重新接受對新基持續穩定增長(cháng)的期待。
該生物技術(shù)公司在去年10月下旬發(fā)布了有關(guān)ozanimod的正面III期數據，其中包括與Avonex的一些有利比較。但正如去年夏天所指出的，新基的藥物并沒(méi)有在集中地顯示出在疾病致殘方面比Avonex有更多收益，這可能會(huì )削弱其商業(yè)前景。SUNBEAM試驗招募了1346名患者，同時(shí)發(fā)布了具有統計學(xué)意義的年度復發(fā)率。但在對SUNBEAM和RADIANCE B部分研究的匯總分析中發(fā)現，新基藥物沒(méi)有達到確診患者殘疾狀況改善三個(gè)月的目標。
現在，新基的計劃是盡快與FDA接觸，找出需要公司提供哪些數據才能將這種藥物重新提交申請，并盡快地獲得批準。
新基最近發(fā)布的一些不穩定財務(wù)狀況令市場(chǎng)震驚和擔憂(yōu)，但通過(guò)收購Juno和成為CAR-T療法領(lǐng)導者的前景，投資者似乎對此保持了理智的態(tài)度。不過(guò)今天的挫折對投資者來(lái)說(shuō)并不好，受此利空消息影響，新基股價(jià)迅速將下跌了近6.8％。
新基首席營(yíng)銷(xiāo)官兼全球監管事務(wù)負責人Jay Backstrom表示：“我們對ozanimod在多發(fā)性硬化癥復發(fā)形式關(guān)鍵項目中證明的臨床表現信心十足。 我們將與FDA保持密切合作，盡快解決所有未解決的問(wèn)題，并將這種重要藥物帶給需要的患者。”（新浪醫藥編譯/范東東）
文章、圖片參考來(lái)源：UPDATED: Celgene shaken again after the FDA kicks back their marketing application on blockbuster hopeful ozanimod
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