21日，Acorda Therapeutics宣布美國FDA已經(jīng)接受為INBRIJA提交的新藥申請（NDA）。INBRIJA是一款在研吸入式左旋多巴，用于治療在服用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關(guān)閉期（OFF periods）癥狀。FDA預計會(huì )在今年10月5日前給予回復。
帕金森病是由于某些負責產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸喪失而引起的進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病。它會(huì )導致一系列癥狀，包括運動(dòng)受損、肌肉僵硬和震顫。隨著(zhù)疾病進(jìn)展，患者會(huì )經(jīng)歷關(guān)閉期，表現為帕金森病的癥狀再現。目前，在美國和歐洲分別有100萬(wàn)和120萬(wàn)帕金森病患者，其中經(jīng)歷關(guān)閉期的患者分別為35萬(wàn)和42萬(wàn)。即使患者的治療方案已經(jīng)優(yōu)化，這種癥狀的再現還是會(huì )發(fā)生。這些患者急需有效的治療方法來(lái)控制病情。
INBRIJA是一款便于患者自己操作的吸入式左旋多巴，用于治療目前在使用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關(guān)閉期癥狀。INBRIJA利用Acorda的在研ARCUS®平臺開(kāi)發(fā)，旨在向肺部提供精確劑量的左旋多巴干粉制劑?？诜幬镄枰韧ㄟ^(guò)腸胃吸收再到達大腦，所以起效過(guò)程會(huì )有變化。而吸入式治療可以通過(guò)肺部進(jìn)入身體，直達大腦，繞過(guò)了消化系統。
▲左旋多巴的分子結構式（圖片來(lái)源：NIH）
此次關(guān)于INBRIJA的NDA的提交是基于一項3期研究SPAN-PD的療效和安全性數據，以及兩項帕金森病患者長(cháng)期安全性研究的結果。這些研究的結果支持INBRIJA的上市申請，通過(guò)按需使用，來(lái)治療在服用卡比多巴/左旋多巴的患者的關(guān)閉期癥狀。SPAN-PD研究的數據于2017年6月發(fā)表在國際帕金森病和運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )（MDS）會(huì )議上。
“關(guān)閉期極大地破壞了帕金森病患者的生活，這一患者群體急需新的治療手段，”Acorda首席醫學(xué)官Burkhard Blank博士說(shuō)：“我們很高興能夠為帕金森病患者提供這種高度創(chuàng )新的治療方案，并期待在整個(gè)審評過(guò)程中與FDA合作。”
“帕金森病患者和醫生需要更多的選擇來(lái)治療這種疾病，”Michael J. Fox基金會(huì )首席執行官Todd Sherer博士說(shuō)：“吸入式左旋多巴可以幫助許多帕金森病患者應對隨著(zhù)疾病進(jìn)展而來(lái)的關(guān)閉期并發(fā)癥。”
我們期待這款新藥能順利上市，盡快為帕金森病患者帶來(lái)能有效控制病情的新方法。
參考資料：
[1] Acorda Announces FDA Acceptance of New Drug Application for INBRIJA® (levodopa inhalation powder)
[2] Acorda Therapeutics官方網(wǎng)站
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
