在2017年，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了46種新藥，創(chuàng )造了21年來(lái)的紀錄。但是新藥獲批和患者能用上并不是一回事。如果不解決支付問(wèn)題，患者依舊是望藥興嘆。
為了讓患者能更快地用上新藥，美國現在正在醞釀出臺一部新法案：藥物信息交換法案（Pharmaceutical Information Exchange Act），旨在允許藥企在新藥獲批上市前就向保險公司披露相關(guān)實(shí)驗數據，以便在獲批上市后能第一時(shí)間進(jìn)入醫保覆蓋范圍。
圍繞這一立法動(dòng)議，美國社會(huì )相關(guān)方面觀(guān)點(diǎn)不一、眾口難調，但是有一點(diǎn)可以肯定的是：患者真的能很快地用上新藥，得到報銷(xiāo)。
藥企的夙愿 險企的追求
根據藥物信息交換法案（Pharmaceutical Information Exchange Act），藥企同醫保機構討論尚未獲批上市藥物相關(guān)數據的行為將被開(kāi)綠燈。藥企可以在FDA批準前12至18個(gè)月前和保險公司、PBM和其他相關(guān)團體分享申請上市新藥的臨床和藥物經(jīng)濟學(xué)數據。而這個(gè)時(shí)間窗口，足夠保險公司根據相關(guān)新藥的療效制定后續的報銷(xiāo)政策。
如果這一法案能夠獲得通過(guò)的話(huà)，將會(huì )使得制藥行業(yè)的長(cháng)期愿望得以實(shí)現。藥企當然是大為歡迎。過(guò)去保險公司需要花費數周乃至數月時(shí)間評估一款新藥的的療效。對藥企來(lái)說(shuō)，一款新藥的研發(fā)投入巨大，而專(zhuān)利期有限，早一天送到患者手中就早一天能回收成本。
因此，藥企長(cháng)期以來(lái)一直認為，應該能夠向醫保機構提供醫學(xué)實(shí)驗和藥物經(jīng)濟學(xué)信息，以盡早決定醫保覆蓋范圍和報銷(xiāo)比例。
支持者認為，該法案也將會(huì )使保險公司的預算管理更為方便。當前美國FDA在批準重磅且昂貴的新藥或者療法上變的更加快速。但是好東西從來(lái)不便宜，高昂的定價(jià)也讓藥物可及性的問(wèn)題成為輿論討論的焦點(diǎn)。吉利德的丙肝直接抗病毒（DAA）藥物索華迪一個(gè)療程費用為8.4萬(wàn)美元；Spark公司針對特定遺傳性眼疾的基因療法藥物L(fēng)uxturna定價(jià)85萬(wàn)美元；諾華的首款CAR-T治療產(chǎn)品Kymria單詞治療費用47.5萬(wàn)美元……保險公司在面對這些高價(jià)新藥時(shí)的心態(tài)是相當復雜的，如何確定報銷(xiāo)政策、費率，一直讓保險公司非常頭痛。
另一方面，保險公司或許早已為藥物未獲批準的適應癥“買(mǎi)單”。支持者所持的另一個(gè)觀(guān)點(diǎn)是：如果保險商對一種藥物的臨床和財務(wù)價(jià)值更為自信的話(huà)，病人終將獲益。
兩年前，禮來(lái)制藥（Eli Lilly）以及安泰保險（Anthem）高管共同發(fā)布了一份白皮書(shū)，宣稱(chēng)“藥企同保險公司何時(shí)以及如何交流溝通未獲FDA批準藥物的關(guān)鍵臨床、安全信息，尚存有許多不確定性。如果能將這種不確定性移除，病人、保險公司、政府、雇主以及藥企都將從中獲益。”
這一觀(guān)點(diǎn)日后在《21世紀治愈法案》（21st Century Cures Act）的早期版本中得到了體現，該法案的制定出臺旨在顛覆許多監管常規做法。不過(guò)，最終該條款還是被“拿下來(lái)”，因為立法者擔心，藥企也許會(huì )在FDA批準之前，過(guò)度宣傳推廣已面世藥物的新適應癥。
對藥物未獲批準的用途進(jìn)行營(yíng)銷(xiāo)推廣，或稱(chēng)為適應癥外營(yíng)銷(xiāo)（off-label marketing），一直以來(lái)都是一個(gè)爭議話(huà)題。醫生可以自由地以任何用途開(kāi)具藥物處方，不過(guò)許多年下來(lái)，許多制藥商不得不為適應癥外營(yíng)銷(xiāo)可能引起的訴訟交罰金。然而，也有兩次法庭裁決確認制藥商可以就藥物適應癥外用法“發(fā)聲”，不過(guò)前提是信息必須準確無(wú)誤、非誤導性的。
以及提供有關(guān)已上市藥物新用途的相關(guān)數據。不過(guò)，該法案提出告誡：藥物相關(guān)信息必須是真實(shí)可靠、非誤導性的。同時(shí)，“藥物信息交換法案”還包含嚴格的限制，首先要求相關(guān)分享信息必須科學(xué)可信，其次規定只有那些參與支付和處方標準決策的人才有權訪(fǎng)問(wèn)相關(guān)數據，禁止相關(guān)信息提前泄露給患者，投資者和公眾。
反對者：那FDA還有啥用？
反對者當然也有。
美國消費者團體“Public Citizen”健康研究的負責人Michael Carome博士就表示：“藥企針對的聽(tīng)眾是委員會(huì )、醫院和保險商，這幾方會(huì )決定是否對市面上藥物的新用法付費，因此藥企會(huì )以盡可能的溢美之詞提供信息，因為很明顯他們想要自己的藥物盡快獲得醫保覆蓋。”
其實(shí)，圍繞著(zhù)藥企能否在藥物獲批前向保險商分享數據的分歧，是FDA同制藥業(yè)長(cháng)久以來(lái)的一個(gè)爭議點(diǎn)。有反對者就表示：“這是共和黨方面試圖削弱FDA權威的持續努力的一部分。這一步邁得太大。允許藥企同醫生討論未經(jīng)批準的新用途是一回事兒，不過(guò)他們試圖讓保險公司為之買(mǎi)單，那么我們還要FDA做什么？這相當于抹殺掉FDA的作用。”
這一法案能否在美國立法機構獲得通過(guò)，以及最終將會(huì )產(chǎn)生什么影響，我們也將持續跟蹤關(guān)注。但另一方面，你不能不對美國各方社會(huì )力量在利益博弈下加速新藥的患者可及性而鼓掌。
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