羅氏（Roche）今日宣布，美國FDA授予其在研口服新藥balovaptan（以前為RG7314）突破性療法認定，該藥物作為一款加壓素1a（V1a）受體拮抗劑用于自閉癥譜系障礙（ASD）患者的治療。
ASD是一種終生性疾病，影響著(zhù)患者的行為、交流和與人互動(dòng)。據世界衛生組織（WHO）估計，全球每160個(gè)人中就有1名ASD患者。ASD之所以被叫做“譜系障礙”，是因為患者具有廣泛而嚴重的癥狀，極大地影響了他們的日常生活。但目前還沒(méi)有藥物來(lái)改善患者在社交能力、重復行為、限制興趣和溝通方面遇到的困難。ASD患者的這些核心癥狀會(huì )持續存在，并難以克服。他們急需新療法來(lái)改善病情，提高生活質(zhì)量。
Balovaptan是一款在研小分子藥物，有望為ASD患者帶來(lái)治療希望。來(lái)自人類(lèi)和動(dòng)物研究的證據表明，V1a受體介導和調節的關(guān)鍵社會(huì )行為對ASD患者具有挑戰性。如果在進(jìn)一步的研究中證實(shí)了balovaptan的療效，它有可能成為第一個(gè)幫助改善ASD的核心社交和溝通癥狀的藥物。
▲B(niǎo)alovaptan的分子結構式（圖片來(lái)源：NIH）
此次balovaptan獲頒突破性療法認定是基于VANILLA研究的結果。該研究是一項在A(yíng)SD成人患者中進(jìn)行的2期臨床試驗。其結果在2017年5月舉行的國際自閉癥研究大會(huì ) （IMFAR）上公布。研究顯示balovaptan具有良好的安全性和耐受性。此外，評估balovaptan在A(yíng)SD兒童和青少年患者中的療效的研究也正在進(jìn)行中。
“我們非常高興FDA為balovaptan頒發(fā)了突破性療法認定，以表彰它治療ASD患者的早期希望，”羅氏首席醫學(xué)官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負責人Sandra Horning博士表示：“我們期待與FDA密切合作，希望能盡快把這款藥物帶給患者。”
我們期待這款極具潛力的藥物能盡快為自閉癥患者帶來(lái)疾病緩解。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
