▎藥明康德/報道
Adverum Biotechnologies（下稱(chēng)Adverum）近日宣布擴大與Editas Medicine（下稱(chēng)Editas）的合作協(xié)議。兩家公司曾于2016年8月公布了合作關(guān)系，協(xié)力開(kāi)發(fā)基因組編輯類(lèi)藥物以治療五種遺傳性的視網(wǎng)膜疾病。根據擴大協(xié)議的條款，Adverum和Editas將研究期限延長(cháng)至2018年第三季度；從現在至2020年8月，Editas保留了一系列可行權力。
Adverum是一家處于臨床階段的基因治療公司，主要關(guān)注嚴重罕見(jiàn)和眼部疾病的未滿(mǎn)足醫療需求。Adverum擁有強大的開(kāi)發(fā)管線(xiàn)，其中包括旨在治療罕見(jiàn)疾病α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺陷和遺傳性血管性水腫（HAE）以及濕性老年性黃斑病變（wAMD）的候選產(chǎn)品。利用基于新一代腺相關(guān)病毒（AAV）載體的技術(shù)平臺，Adverum通過(guò)誘導具有治療效果的蛋白質(zhì)的持續表達來(lái)提供持久的療效。
成立于2013年的Editas Medicine在基因組編輯、蛋白質(zhì)工程、分子和結構生物學(xué)等領(lǐng)域居于世界領(lǐng)先地位，這家創(chuàng )新型基因組編輯公司專(zhuān)精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因組編輯技術(shù)。該公司的使命是將基因組編輯技術(shù)轉化為新的藥物和療法，利用精確的分子修飾技術(shù)對基因組進(jìn)行編輯糾錯，在基因水平上治療導致多種疾病的根本原因。
Adverum與Editas的合作旨在開(kāi)發(fā)用基因組編輯類(lèi)藥物治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病的方法。除此之外，Adverum還與Regeneron醫藥公司有合作協(xié)議，共同研發(fā)和商業(yè)化眼科疾病基因治療產(chǎn)品。
“我們與Editas的合作內容主要集中在利用我們的下一代AAV載體來(lái)傳遞Editas基于CRISPR的基因組編輯技術(shù)，從而開(kāi)發(fā)新的治療方法，”Adverum的總裁兼首席執行官Amber Salzman博士說(shuō)：“我們合作關(guān)系的擴展，證明了我們的下一代載體在這項工作中的重要性。”
▲Editas的首席執行官Katrine Bosley女士（圖片來(lái)源：Editas官方網(wǎng)站）
Editas的首席執行官Katrine Bosley女士則表示：“這項合作將我們同類(lèi)的基因組編輯平臺和Adverum業(yè)內領(lǐng)先的載體技術(shù)結合在一起，攜手為視網(wǎng)膜疾病患者開(kāi)發(fā)新藥。Adverum擁有獨特的技術(shù)和重要的眼科經(jīng)驗。擴大我們的合作關(guān)系反映了我們繼續對基因組編輯平臺進(jìn)行高度選擇性投資的策略。”
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