生物醫藥公司Abeona今日宣布，其用于隱性營(yíng)養不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）的基因校正的自體細胞產(chǎn)品EB-101獲美國FDA再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定。這是基因療法首次獲得RMAT認定。
大皰性表皮松解癥（EB，Epidermolysis bullosa）是一種罕見(jiàn)的遺傳疾病，表現為皮膚非常脆弱，因日常的輕微摩擦而反復發(fā)作水皰。隱性營(yíng)養不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）是常染色體隱性遺傳。RDEB的患兒出生時(shí)或出生不久即發(fā)生水皰和大面積的皮膚缺損。有時(shí)幾乎所有皮膚和粘膜表面都有水皰。目前還沒(méi)有手段去普遍檢驗RDEB的基因。只能在兒童發(fā)病后才知道他的父母帶有致病基因。
Abeona公司的EB-101產(chǎn)品是一種體外基因校正的自體細胞療法，該療法將COL7A1膠原蛋白基因插入到患者自身的皮膚細胞（角質(zhì)形成細胞）中，用于治療RDEB。EB-101已獲得美國FDA突破性療法認定，孤兒藥資格、罕見(jiàn)兒童疾病標識以及歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格。
▲EB-101在部分患者中取得了良好的結果（圖片來(lái)源：《JAMA》）
在已經(jīng)完成的1/2期臨床試驗中，對每名受試者的未愈合慢性傷口施用EB-101，并在預定時(shí)間點(diǎn)評估傷口愈合。該試驗達到了安全性和有效性的主要終點(diǎn)。將EB-101施用后的傷口愈合與未治療傷口的愈合情況進(jìn)行比較，評估了128名患者和大約1500次慢性和復發(fā)性RDEB傷口。次要終點(diǎn)包括膠原蛋白C7的表達和施用后3個(gè)月和6個(gè)月時(shí)錨定纖維蛋白的恢復情況。數據顯示在施用EB-101后：
在3個(gè)月時(shí)觀(guān)察到100％的傷口愈合（42/42處理的傷口，n = 7個(gè)受試者），（ 傷口愈合定義為大于50％的傷口面積閉合）
6個(gè)月時(shí)90％傷口愈合（38/42處理過(guò)的傷口，n = 7個(gè)受試者）
12個(gè)月時(shí)83％傷口愈合（20/24處理過(guò)的傷口，n = 4個(gè)受試者）
24個(gè)月時(shí)88％傷口愈合（21/24治療傷口，n = 4個(gè)受試者）
給藥后36個(gè)月，100％傷口愈合（6/6治療傷口，n = 1個(gè)受試者）。
膠原蛋白VII（C7）表達：C7和形態(tài)學(xué)上正常的NC2反應性錨定纖維在EB-101治療的傷口中在治療后1個(gè)月就可以檢查到，并且在給藥后至少保持兩年。
與RDEB其它治療方法的結果相比，這一研究意義重大，因為目前還沒(méi)有批準的療法可以在RDEB患者中實(shí)現治療兩個(gè)月后還能保持治愈狀態(tài)。
▲Abeona的豐富研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：Abeona官方網(wǎng)站）
Abeona總裁兼首席執行官Timothy J. Miller博士說(shuō)：“EB-101是一種基因修正的自體細胞療法，利用患者自身的細胞，并對其進(jìn)行基因修復，以產(chǎn)生原本缺失的膠原蛋白，從而幫助皮膚保持在身體上。這減少了由傷害引起的疼痛水皰的數量，并且在我們的1/2期臨床試驗中已經(jīng)顯示能夠改善傷口愈合達2年以上。過(guò)去六個(gè)月內獲得的RMAT和突破性療法認定，再次肯定了EB-101臨床試驗結果的重要性，以及在未滿(mǎn)足的醫療需求領(lǐng)域推進(jìn)有希望的治療方法的迫切需要。我們很高興FDA授予RMAT認定，這將有助于加速EB-101的發(fā)展，同時(shí)期待繼續我們與FDA的討論，為今年晚些時(shí)候開(kāi)始的3期臨床試驗確定前進(jìn)的道路。”
我們很高興看到針對RDEB疾病的這一重要突破，也期待盡快有臨床批準的療法能緩解病人的痛苦。
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