1月23日，代謝和炎癥疾?。ㄌ貏e是影響肝 臟或胃腸系統的疾?。┲委熂霸\斷解決方案的前沿研發(fā)企業(yè)GENFIT公司正式宣布，將開(kāi)展elafibranor用于非酒精性脂肪肝（NASH）兒童患者治療的臨床研究工作。該藥物是一種過(guò)氧化物酶體增殖物激活受體-α（PPARA）和受體-δ（PPARD）的激動(dòng)劑，可以改善胰島素的敏感性、血糖平衡、脂質(zhì)代謝，減少炎癥反應。
這一臨床研究決定是基于美國FDA已批準elafibranor在美國開(kāi)展NASH兒童臨床試驗的初步研究計劃(PSP)。
FDA的PSP協(xié)議將允許GENFIT啟動(dòng)第一個(gè)兒科試驗，以評估elafibranor在NASH兒童中的安全性和有效性。這次兒科試驗監管協(xié)議的批準，顯示了審評專(zhuān)家們對elafibranor是抱有信心的，這主要源于該藥物在成人NASH患者中進(jìn)行的臨床2b研究的積極結果。該結果已經(jīng)刊登在《Gastroenterology》，確實(shí)顯示了elafibranor具有獨特的安全有有效性潛力，這其中包括：
1. 組織學(xué)療效：52周的臨床試驗中，NASH治療不加重纖維化（同臨床3期試驗方案定義）
2. 心血管代謝風(fēng)險因素降低：（脂質(zhì)，胰島素抵抗，葡萄糖穩態(tài)，炎癥），這是主要死于心血管疾病的NASH患者的一個(gè)基本臨床獲益面。
3. 安全性：包括NASH在內，任何慢性疾病治療都需達到的關(guān)鍵要求。
4. 良好的耐受性：NASH治療過(guò)程的主要優(yōu)勢所在。
全球肥胖癥和2型糖尿病人數的上升正成為影響公眾健康的一個(gè)重要公共問(wèn)題。胃腸病專(zhuān)家和肝病專(zhuān)家在管理這些流行疾病的治療上處于第一線(xiàn)，包括在兒科人群中的發(fā)病治療。脂肪肝?。∟AFLD）的診斷率越來(lái)越高，該病同時(shí)也是兒童肝 臟異常最常見(jiàn)的疾病。在兒童中，NAFLD與胰島素抵抗和高甘油三酯血癥具有相關(guān)性。NAFLD被認為是代謝綜合征的肝 臟表現，所有超重或肥胖的兒童和青少年都有患NAFLD風(fēng)險。
由于肥胖、胰島素抵抗和體重過(guò)重，許多兒童正在逐漸遭受?chē)乐氐母?臟疾病的影響。如下面的數字所示：
1. 1988-2010年間，美國兒童和青少年肝功能異常率(ALT升高)增加了兩倍，從3.9%升高到10.7%。根據ALT升高率，估計有10%的美國兒童患有NAFLD，其中三分之一可能屬于NASH，17%可能有纖維化。
2. 一項對肥胖兒童的研究表明，患有代謝綜合征的兒童患NAFLD的可能性是沒(méi)有代謝綜合征的兒童的三倍。
3. 最近的一項研究顯示，NASH和NAFL之間有統計學(xué)上的顯著(zhù)差異，提示NASH兒童CVD（不良心血管事件）風(fēng)險的增加。
這些數字證實(shí)了在兒童患者中極大的未得到滿(mǎn)足的治療需求，目前還沒(méi)有批準的NAFLD/NASH藥物療法，即使是成人患者治療也沒(méi)有獲批藥物。治療兒科NAFLD的主要目的是阻止和逆轉肝損傷，最終目標是通過(guò)降低脂肪肝疾病代謝結果相關(guān)的長(cháng)期發(fā)病率和死亡率來(lái)提高患兒生活質(zhì)量，并阻礙向肝硬化及其并發(fā)癥方向進(jìn)展。
美國國家糖尿病、消化系統病和腎病研究所（NIDDK）NASH臨床研究網(wǎng)絡(luò )病理學(xué)會(huì )主席、紐約長(cháng)老會(huì )兒童醫院兒科胃腸道/肝 臟/營(yíng)養部門(mén)負責人Joel Lavine博士評論道：“兒童人群中的NASH已經(jīng)成為全球范圍內肝病和胃腸學(xué)家日益關(guān)注的問(wèn)題。兒童肥胖癥上升直接導致了NAFLD患病率的急劇升高。肥胖、糖尿病前期、超重、胰島素抵抗兒童和某些種族的兒童尤其易受影響。我很期待elafibranor在兒童患者中進(jìn)行的臨床試驗的首次開(kāi)展，因為該藥的安全性和額外的心臟代謝功效明確地滿(mǎn)足了這些代謝障礙兒童的治療需要。這些病患在缺乏有效治療的情況下，會(huì )發(fā)展為晚期纖維化、2型糖尿病和心血管疾病。在美國，讓FDA批準PSP是我們實(shí)現兒童治療的關(guān)鍵一步。”
GENFIT公司首席醫學(xué)官Sophie Mégnien博士表示：“FDA對elafibranor兒科研究計劃的批準，我們感到興奮。最重要的是，它允許我們可以在美國進(jìn)行兒科臨床試驗。許多NASH兒童和青少年急需一個(gè)有效治療方案，因此，在兒科治療中獲得elafibranor的新數據是至關(guān)重要的。我們希望能獲得明確的療效證據，以證明藥物有可能解決特定人群中未得到滿(mǎn)足的臨床需求。”
elafibranor(GFT 505)是GENFIT公司主導的管線(xiàn)產(chǎn)品。這是一種每日一次的口服治療藥物，被定位為治療NASH的全球首創(chuàng )藥物。該藥物現正在進(jìn)行關(guān)鍵性臨床研究RESOLVE-IT，該關(guān)鍵性研究旨在通過(guò)1000名患者的中期分析數據，利用單個(gè)組織學(xué)替代終點(diǎn)獲得有條件的上市批準。（新浪醫藥編譯/David）
文章參考來(lái)源：GENFIT: Official Launch of the NASH Pediatric Program, following PIP and PSP Agreement by EMA and FDA
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