自從上一種阿爾茨海默病藥物上市以來(lái)，已經(jīng)有15年的歷史了，這是制藥巨頭們歷史上最長(cháng)、最昂貴的一段時(shí)光。但巨頭們仍然在該領(lǐng)域繼續投入數十億美元，因為該疾病在全世界大約4400萬(wàn)名患者，巨額利潤誘惑著(zhù)巨頭們持續的投入研發(fā)。
下圖預測了未來(lái)癡呆癥患者人數的增長(cháng)趨勢，我們可以看到前方巨大的市場(chǎng)空間。
自從輝瑞公司宣布退出神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的藥物研究，一些業(yè)內人士也開(kāi)始質(zhì)疑新藥產(chǎn)生還需要多久。輝瑞的決定意味著(zhù)它在尋找能夠減緩或阻止阿爾茨海默病藥物的競爭中退出，現在該領(lǐng)域必須在失去一個(gè)巨頭參與的情況下繼續前行。
阿爾茨海默病的研究費用是昂貴的，很大程度上是因為該病進(jìn)展緩慢，這意味著(zhù)一項研究可能會(huì )持續數年，在研藥物才能顯示出效果來(lái)。三期臨床試驗的成本可能會(huì )在6億至10億美元之間。
輝瑞公司前研究和開(kāi)發(fā)負責人John LaMattina認為這個(gè)決定是未來(lái)的趨勢，并預測其他制藥巨頭最終也會(huì )如此決定。即使像輝瑞這樣的制藥巨頭的預算也不能同時(shí)支撐這么多研發(fā)項目，如果你在一個(gè)藥物上投入十億美元，就占用了太多公司預算了。最后，美國政府醫學(xué)研究機構 - 國立衛生研究院（National Institutes of Health）可能不得不介入該領(lǐng)域的研發(fā)，以彌補制藥公司退出后的資金缺口。
然而，在舊金山摩根大通醫療大會(huì )上，大多數涉及阿爾茨海默病研發(fā)的制藥巨頭表示，他們仍然致力于這一疾病領(lǐng)域，包括Biogen、Eli Lilly、Merck、Roche、Novartis和Takeda Pharmaceuticals。
Eli Lilly的頂尖科學(xué)家Dan Skovronsky說(shuō)："照顧阿爾茨海默病患者對社會(huì )來(lái)說(shuō)要付出巨大的經(jīng)濟代價(jià)，現在還不是放棄的時(shí)候，盡管2016年禮來(lái)遭受了重大挫折，當時(shí)的阿爾茨海默病藥物臨床失敗，但公司仍然堅持研發(fā)。
下圖為我們展示了研發(fā)阿爾茨海默病新藥的不易。
之前試驗失敗的一個(gè)教訓是患者在進(jìn)行試驗之前應該進(jìn)行腦掃描，以確保他們患有這種疾病。許多失敗的研究并沒(méi)有這樣做，這意味著(zhù)一些患者可能是一種不同類(lèi)型的癡呆癥，所以不會(huì )對阿爾茨海默癥的藥物有響應。
越來(lái)越多的人相信，患者不能在已經(jīng)確診之后才開(kāi)始治療，這促使一些制藥公司在遺傳基因上易患阿爾茨海默癥但尚未出現癥狀的人群中測試藥物。
諾華首席執行官Vas Narasimhan表示："我相信該行業(yè)的所有阿爾茨海默癥臨床試驗都是太晚了，目前正在研究針對攜帶遺傳風(fēng)險的健康人群的藥物。也許當你發(fā)現任何癥狀的時(shí)候，實(shí)際上已經(jīng)晚了。"
默沙東公司首席財務(wù)官Rob Davis表示，公司也認為早些時(shí)候治療患者可能會(huì )奏效。默沙東研發(fā)的一種藥物的大規模臨床試驗在去年初被終止，專(zhuān)家認為這種努力是徒勞的。但是該藥針對早期患者的第二項研究，也就是針對剛剛開(kāi)始出現記憶力衰退的患者的臨床試驗明年應該會(huì )產(chǎn)生效果。
然而，投資者不會(huì )永遠讓制藥公司在前景不好的藥物上持續撒錢(qián)。對許多人來(lái)說(shuō)，都寄希望于Biogen公司的Aducanumab的大型臨床研究，該研究正在進(jìn)行III期臨床試驗，預計明年會(huì )有結果。
Aducanumab被認為是迄今為止對淀粉樣蛋白假說(shuō)的檢驗，該假說(shuō)認為該病是由大腦上斑塊的積聚引起的。這種藥物似乎可以有效地清除這些斑塊，所以如果即將發(fā)布的數據沒(méi)有顯示出該藥會(huì )降低患者的認知下降速度，那么這個(gè)假設就會(huì )受到重創(chuàng )。
淀粉樣蛋白假說(shuō)的驗證歷程從輝瑞的Bapineuzumab到禮來(lái)的Solanezumab，都先后宣布臨床試驗失敗，Aducanumab的臨床Ib試驗結果使得該領(lǐng)域的玩家保留著(zhù)希望的火種，具體結果預計要到2019年公布。
一些競爭對手認為輝瑞的退出是由于公司投入在阿爾茨海默病的資源不足，并指出該公司已經(jīng)大幅減少了投入，實(shí)際上只進(jìn)行了四項小型研究。
一些分析人士認為，真正的突破不會(huì )來(lái)自于制藥巨頭，而是來(lái)自更小、更專(zhuān)注的生物技術(shù)公司，就像癌癥領(lǐng)域近期的許多進(jìn)展一樣，很多都是小公司引領(lǐng)研發(fā)浪潮。
最近與AbbVie簽署合作協(xié)議的Oney先生表示，如果一家小公司確實(shí)發(fā)現了一種可行的藥物，那么它也需要一個(gè)制藥巨頭的商業(yè)實(shí)力來(lái)管理銷(xiāo)售該藥。
其實(shí)，只要有利潤，巨頭自然會(huì )回歸。這么大的市場(chǎng)，即使出現星星之火，也可以燎原。
參考：
1. Big Pharma efforts on Alzheimer's tested by Pfizer exit
2. Alzheimer's Disease International (ADI)
作者簡(jiǎn)介：瀟瀟雨，藥物研發(fā)從業(yè)者，藥劑小碩一枚，專(zhuān)注于藥物調研、新藥動(dòng)態(tài)、企業(yè)跟蹤和學(xué)術(shù)前沿。
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