作為首個(gè)獲得批準的罕見(jiàn)病基因療法，定價(jià)多少才合理？
如何從成本價(jià)值來(lái)衡量一個(gè)新藥的價(jià)格？
85萬(wàn)美元，550萬(wàn)元貴嗎？
治療兒童遺傳性失明的基因療法Luxturna，在去年年底獲得美國食品藥品管理局（FDA）的批準，治療REP65基因突變引起的遺傳進(jìn)行性視網(wǎng)膜疾病。
目前，定價(jià)已經(jīng)公布。85萬(wàn)美元，約合550萬(wàn)元。
這個(gè)定價(jià)合理嗎？
最新的一份有非盈利機構，臨床和經(jīng)濟評論研究所（ICER）提出的研究報告表明，定價(jià)是這個(gè)基因療法所提供的價(jià)值的四倍左右。
（Spark公司的Luxturna）
但是，這個(gè)最新的基因療法對特定患者來(lái)說(shuō)仍然是物有所值，這份報告指出。
當然，對于糾正人類(lèi)基因突變的最新療法，本身成本就很昂貴，臨床和經(jīng)濟評論研究所（ICER）提出的報告指出。
這個(gè)研究所表示，Luxturna的成本價(jià)格為153,000美元到217,000之間。實(shí)際定價(jià)是成本價(jià)格的四倍左右。
即使考慮到這個(gè)治療只需一次。但是考慮到缺乏視力永久性改善的數據，因此，85萬(wàn)的定價(jià)著(zhù)實(shí)有些偏高。
“雖然證據顯示，這種基因療法在幾年內改善了患者的視力，但這種療效的長(cháng)期療效仍不得而知，”ICER的首席醫學(xué)官David Rind博士在一份聲明中表示。
“即使在考慮到更廣泛的社會(huì )效益和改善效果，提高生產(chǎn)力和教育成本之后，假定在10-20年的收益期內，按照現在的標價(jià)，治療仍不能達到標準的成本效益門(mén)檻。”
這個(gè)研究機構通過(guò)假設一名15歲的患者，這是參加臨床試驗的患者的平均年齡，在十年或二十年內獲得視力改善，并考慮到醫療保健系統的受益時(shí)，和考慮到教育，護理人員負擔和生產(chǎn)力等方面的收益時(shí)，藥品的標價(jià)仍應該減半。
但是，在分析治療一名3歲患者時(shí)，情況大相徑庭。對于一名3歲的兒童，該藥的標價(jià)符合“成本效益門(mén)檻”的標準。在這種情況下，標價(jià)考慮到了醫療和社會(huì )效益，并認為視力改善將持續到患者的整個(gè)生命，這個(gè)研究機構表示。
圍繞基因療法定價(jià)引起的爭論已經(jīng)沸沸揚揚。
諾華公司的首個(gè)獲批治療白血病的CAR-T（嵌合抗體受原T細胞）基因療法Kymriah，定價(jià)475,000美元，約合300萬(wàn)元。
目前，CAR-T基因療法的定價(jià)是逆天還是親民，結論還為時(shí)尚早。
一些分析師曾經(jīng)預測價(jià)格，Luxturna的價(jià)格可能會(huì )達到100萬(wàn)美元。
但是，藥企也有自己的深思熟慮。Spark公司在定價(jià)方面十分老練，制定了一個(gè)成熟的付款計劃，并明智地考慮了在其他藥物范圍內的價(jià)格。
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