如果2017年是基因治療開(kāi)花結果的元年，2018年可能是大數據服務(wù)罕見(jiàn)病的里程碑。新年的鐘聲剛剛敲響，一個(gè)巨無(wú)霸的組合就悄然誕生。這個(gè)組合包括了一個(gè)患者組織，七家頂級醫藥和生物公司以及兩所大學(xué)。
你也許會(huì )好奇地問(wèn)道，什么罕見(jiàn)病能吸引如此強大的陣容？
這個(gè)罕見(jiàn)病是杜氏肌營(yíng)養不良(Duchenne Muscular Destroy)，簡(jiǎn)稱(chēng)DMD。
DMD是一種遺傳性基因缺陷，患者的肌細胞膜上的抗肌萎縮蛋白功能出現異常，肌細胞受損傷，出現進(jìn)行性壞死、萎縮等臨床癥狀。
DMD的發(fā)病率大約為3500名新生嬰兒中的一名。據估計，中國的杜氏肌營(yíng)養不良的患者大概有6-10萬(wàn)人。
2018年開(kāi)年，一個(gè)振奮人心的消息傳來(lái)，大力神項目在英國發(fā)足。大力神(Hercules)項目由非營(yíng)利DMD患者組織，杜氏英國(Duchenne UK)發(fā)起，目前已經(jīng)聯(lián)手了七家知名生物技術(shù)和制藥公司。
這些新藥研發(fā)的“七匹狼”領(lǐng)軍者是：
被稱(chēng)為'宇宙藥廠(chǎng)'的輝瑞公司
瑞士大藥企羅氏
第一個(gè)獲批DMD新藥的Sarepta公司
研發(fā)了PTC-124的PTC公司
正在進(jìn)入臨床研發(fā)的Solid生物科學(xué)公司
Summit療法公司
Wave生命科學(xué)公司
盡管各有專(zhuān)長(cháng)，但TA們都有一個(gè)共同處：開(kāi)發(fā)治療DMD的新藥，并將新藥盡快臨床驗證，獲批和上市。
大力神可謂萬(wàn)事俱備只欠東風(fēng)。有患者組織一馬當先，藥企精英悉數出席濟濟一堂，學(xué)術(shù)上的有研發(fā)人員不可或缺。大力神項目目前已經(jīng)與英國兩所大學(xué)簽約，萊斯特大學(xué)和謝菲爾德大學(xué)，來(lái)合作開(kāi)發(fā)數據分析的工具。
大力神項目的秘密武器，是大數據。
因為，有了大數據，才可以提高衡量治療杜氏肌營(yíng)養不良的新藥和新療法的臨床價(jià)值的評估手段。這個(gè)評估就是所謂的健康經(jīng)濟學(xué)評估(Health Technology Assessment)，簡(jiǎn)稱(chēng)HTA。
別小看了臨床價(jià)值的評估，因為這不僅是獲得醫保覆蓋的有力標準，也是決定覆蓋程度的決定因素。
因為對于每一個(gè)批準的新藥和新療法，醫保監管機構如英國的臨床卓越中心(NICE)將通過(guò)HTA來(lái)評估成本和效益，從而確定覆蓋的保險費用。
研發(fā)新療法的藥企和生物制藥公司需要提供大量數據來(lái)支持健康經(jīng)濟學(xué)的評估過(guò)程。打個(gè)比方，新藥猶如《中國好聲音》的歌壇新秀，只有讓自己證明一個(gè)新藥比另一個(gè)更有效，更省錢(qián)，才能獲得評委的注意力，從而脫穎而出， 晉級到更好的層次。
而大力神的目標就是，通過(guò)大數據，聯(lián)手藥企共同開(kāi)發(fā)一個(gè)集中的臨床數據庫來(lái)簡(jiǎn)化目前的健康經(jīng)濟學(xué)評估過(guò)程。同時(shí)，這也能讓新的DMD治療方法得到更快速的評估。
大力神的發(fā)起人，杜氏英國表示，該項目的發(fā)起還為了配合最近在英國推出的加速審批通道。使患者獲得最新藥物的時(shí)間縮短到不超過(guò)四年。
雖然這不是太長(cháng)，但是眾多罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，1460天仍然是一個(gè)漫長(cháng)的等待。但是，畢竟，快速審評提供了一線(xiàn)希望。
杜氏英國在項目的初始階段投資20萬(wàn)英鎊(約合27萬(wàn)美元)。
在2018年，大力神將進(jìn)入第一階段。任務(wù)是評估DMD患者的生活質(zhì)量和其他相關(guān)指標，并對臨床試驗結果和成功程度進(jìn)行數據分析。
對于患者來(lái)說(shuō)，疾病負擔也是一項顧慮。因此，項目還將進(jìn)行疾病負擔的研究，并開(kāi)發(fā)出一個(gè)能被藥企采用的健康經(jīng)濟學(xué)評估模型。
罕見(jiàn)病不能等，大力神也時(shí)不我待。下半年，項目就將進(jìn)入第二階段。
你對大力神項目聯(lián)手患者，藥企和大學(xué)踢罕見(jiàn)病怎么看？
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