近日有消息指出，Libella基因藥業(yè)將在哥倫比亞卡塔赫納（OUS）開(kāi)展相關(guān)臨床研究，依托基因治療手段企圖逆轉與年齡有關(guān)的疾病進(jìn)展，試驗的初次對象是阿爾茨海默氏病。不同于傳統藥物需要服用數月或數年，基因治療可以一次性從源頭上解決疾病根本問(wèn)題，修復患者體內缺陷的DNA并使身體自行修復。
目前，每天有228名美國人死于阿爾茨海默病，全球還不存在任何已知的治療方法或藥物可以?；蛑委熌軌蛴谰眉m正疾病，并能夠治療目前被認為無(wú)法治愈的許多疾病。根據負責這項研究的科學(xué)家Andrew Andrews博士的說(shuō)法，“人類(lèi)端粒酶逆轉錄酶（hTERT）是一種在細胞衰老過(guò)程中起作用的酶，通常會(huì )在細胞中被壓縮，導致端粒逐漸縮短。端粒酶基因治療可以延緩衰老，增加壽命而不會(huì )增加癌癥。”
端粒酶的主要作用是延長(cháng)染色體兩端端粒的長(cháng)度，維持染色體（基因的載體）的穩定。端粒有個(gè)外號，叫「生命時(shí)鐘」，人體DNA每次分裂復制，端粒就縮短一點(diǎn)，一旦端粒消耗殆盡，細胞將會(huì )立即激活凋亡機制，即細胞走向凋亡。通過(guò)誘導端粒酶，Andrews博士和Libella希望可以延長(cháng)人體細胞的端粒?；虔煼ㄖ委熢囼灥陌踩砸呀?jīng)得到證實(shí)（超過(guò)186項臨床試驗中顯示存在最小程度的不良反應）。
在被問(wèn)及為什么公司決定在美國境外進(jìn)行臨床研究項目時(shí)，Libella公司總裁Jeff Mathis博士表示，“在美國，傳統臨床試驗可能需要數年，需要花費數百萬(wàn)甚至數十億美元。已經(jīng)證明可行的技術(shù)已經(jīng)準備就緒，我們相信我們有足夠的科學(xué)家、技術(shù)人員、醫生和實(shí)驗室合作伙伴，相信在哥倫比亞可以更快地完成這個(gè)試驗。
該臨床試驗正在準備階段，預計將在2018年第一季度正式開(kāi)始，并將在MediHelp服務(wù)診所進(jìn)行（該診所位于哥倫比亞卡塔赫納美麗的旅游區）。其擁有國家最先進(jìn)的設施，已經(jīng)接待了包括運動(dòng)員、名人和政治家在內的數以百計的國際知名人士。MediHelp的醫學(xué)總監Javier Hernandez博士將負責監督這項試驗。
哥倫比亞的臨床研究規定對于基因治療試驗保持了友好的接納態(tài)度，且拉美地區對于這類(lèi)研究的批準時(shí)間也是最快的。試驗的臨床研究設計、監管、運營(yíng)和后勤支持、項目管理、統計分析、研究監測服務(wù)將由佛羅里達臨床研究公司LATAM Market Access Inc.提供支持。
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