藍鳥(niǎo)：將在2019年前提交3種藥物申請

       藍鳥(niǎo)生物公司(Bluebird bio Inc.)表示，預計將在2019年之前向FDA提交3種基因治療方案，這也意味著(zhù)藍鳥(niǎo)即將從技術(shù)公司轉型為商業(yè)公司。雖然距離計劃的實(shí)現還有些時(shí)日，但首席執行官Nick Leschly已經(jīng)迫不及待的要解決收費和價(jià)值方面的問(wèn)題了。

       首先是用于治療地中海貧血病的LentiGlobin，藍鳥(niǎo)計劃今年在歐洲提交治療輸血依賴(lài)性β型地中海貧血的申請。此外，用于治療腦部腎上腺腦蛋白營(yíng)養不良（CALD）的Lenti-D和治療多發(fā)性骨髓瘤的Car-T藥物bb212也將在2019年提交申請。

       “如果你對病人有終身的價(jià)值，你就不能指望付款人一次性付清這筆費用，我們要解決這個(gè)問(wèn)題”，Nick Leschly表示。

       藍鳥(niǎo)提前考慮這些問(wèn)題也在釋放一個(gè)積極的信號，如果一切按計劃進(jìn)行，這樣的遠見(jiàn)應該有助于公司的發(fā)展。但話(huà)說(shuō)回來(lái)，定價(jià)這個(gè)問(wèn)題，真的任重道遠，我們只能祝藍鳥(niǎo)好運。

       GSK：不排除收購輝瑞消費者保健部門(mén)的可能

       葛蘭素史克（Glaxo Smith Kline）首席執行官Emma Walmsley表示：“我們需要做出一些改變，以便能夠在2020年后實(shí)現更加強勁的增長(cháng)，尤其是在我們競爭力的制藥行業(yè)。”

       Walmsley 自 2017年4 月份成為首席執行官以來(lái)，一直在加強藥物產(chǎn)品線(xiàn)，著(zhù)重于少而精的新藥，這也是她的上任目標。

       Walmsley表示，“制藥行業(yè)，尤其是在消費者保健和**方面，是我們的當務(wù)之急。”但并沒(méi)有排除GSK收購輝瑞計劃剝離的消費者保健部門(mén)的可能性。

       她還表示，葛蘭素史克公司將自身視為零售消費者健康業(yè)務(wù)的「整合者」，規模和地理覆蓋面至關(guān)重要。消費者保健業(yè)務(wù)是一個(gè)增加現金流和吸引力的方式，大家不要誤解它是GSK的首要任務(wù)。

       艾爾建：2018年第二季度之前不會(huì )推出Restasis緩釋劑型

       2018年1月3日，艾爾建（Allergan）宣布裁員1400人，除裁員之外，公司還將通過(guò)其他措施進(jìn)一步節省運營(yíng)開(kāi)支。

       此前，艾爾建將其干眼癥藥物Restasis的專(zhuān)利轉讓給了圣瑞吉莫霍克部落，該部落被視為一個(gè)免受民事訴訟的主權國家，艾爾建希望借此可以規避仿制藥的專(zhuān)利挑戰。

       然而，2017年10月16日，美國地區法院判決Restasis的多個(gè)專(zhuān)利無(wú)效。雖然現在還沒(méi)有Restasis的仿制藥版本被FDA批準上市。但Allergan面臨著(zhù)來(lái)自Estrace（Trimel）、Namenda XR（梯瓦）、Delzicol（邁蘭）的影響。2016年，Restasis貢獻了15億美元的銷(xiāo)售額。

       艾爾建首席執行官Brent Saunders在JPM大會(huì )上試圖緩解大家的擔憂(yōu)，表示不會(huì )在2018年第二季度前推出Restasis緩釋劑型。

       2018年2月6日，艾爾建將發(fā)布第四季度和2017年全年收益。據估計，公司2018財年每股表現凈收益將為15.25美元。

       羅氏：對基因治療不感冒

       當與會(huì )嘉賓都紛紛表達了對免疫腫瘤學(xué)領(lǐng)域的關(guān)注時(shí)，羅氏的首席執行官Severin Schwan卻澆了盆冷水，表示對基因療法并不感冒，也不擔心新的基因療法會(huì )取代公司的A型血友病治療新藥Hemlibra（emicizumab-kxwh）。

       Schwan指出了該藥物在臨床中表現的給力數據，以及羅氏正在進(jìn)行的臨床試驗。HAVEN4的研究是每隔4周就進(jìn)行注射Hemlibra，Schwan認為這滿(mǎn)足了病人的需要。

       Schwan認為，基因治療是一種選擇，但現在還為時(shí)尚早。還有很重要的事情是，Hemlibra可以顯著(zhù)減少成人和兒童患者的出血率，就這一點(diǎn)，想要與之競爭非常具有挑戰。

       Aimmune：治療花生過(guò)敏

       2017年，Aimmune股價(jià)上漲了85%。如果一切順利的話(huà)，公司數周前公布III期臨床數據結果的、用于治療花生過(guò)敏患者脫敏的口服藥物AR101將于今年年底申請批準。

       回顧Aimmune過(guò)去四年的發(fā)展，Aimmune首席執行官Stephen Dilly表示從投資人的問(wèn)題就可以看出來(lái)，他們已經(jīng)從“你到底是誰(shuí)”轉向了“告訴我你的商業(yè)計劃”。

       AR101的目標是，隨著(zhù)時(shí)間的推移，它可以通過(guò)更高劑量，使過(guò)敏個(gè)體對花生蛋白脫敏。Dilly解釋道，也就是說(shuō)，過(guò)敏的孩子可以咬一口花生醬三明治，吐出來(lái)就可以了。

       III期PALISADE試驗結果的成功，有助于支持AR101獲得生物制劑許可證申請，并且走向市場(chǎng)。當然，AR101也有競爭對手，那就是DBV公司開(kāi)發(fā)出的一種貼膏。臨床研究結果表示，在持續使用貼膏三年之后，這些孩子在食用1000mg的花生后都不會(huì )出現任何過(guò)敏反應。

       拜耳： Leaps項目5年投資5.75億美元

       因為生產(chǎn)阿司匹林和收購孟山都公司而聞名的拜耳（Bayer），想讓全世界知道，它也是腫瘤和心血管疾病等領(lǐng)域的創(chuàng )新者。

       2017年，拜耳通過(guò)“Leaps”項目來(lái)尋找應對人類(lèi)面臨的十大挑戰的解決方案，并成立了3家新公司，以獲取顛覆性技術(shù)和突破性創(chuàng )新。

       拜耳美國制藥公司負責人Carsten Brunn表示，這個(gè)項目希望為老齡化和人口增長(cháng)導致的健康和食品供應問(wèn)題提供治療方法。在制藥領(lǐng)域，拜耳將重點(diǎn)關(guān)注6大疾病領(lǐng)域，包括血液疾病，失明和心臟病等。

       Leaps項目將在五年內投資5.75億美元，為公司提供戰略方向。Brunn解釋說(shuō)，該計劃之所以叫“Leaps”，因為投資預計需要五到十年的時(shí)間才能成熟，這遠遠超過(guò)了風(fēng)險投資的時(shí)間跨度，而且還意味著(zhù)在科學(xué)領(lǐng)域取得巨大飛躍，而不僅僅是漸進(jìn)式的進(jìn)步。

       安捷倫科技：“擼起袖子加油干”

       安捷倫公司總裁兼首席執行官Mike McMullen在演講中表示，在安捷倫將電子測量事業(yè)部拆分成是德科技（Keysight Technologies）的獨立公司之后的時(shí)間里，公司現在的業(yè)務(wù)已經(jīng)穩步增長(cháng)。

       2013年9月，安捷倫科技宣布計劃將其電子測量事業(yè)部拆分出去，成為兩家獨立運營(yíng)的公司。2014年11月Keysight Technologies (是德科技)在美國紐約證券交易所(NYSE)開(kāi)始正式掛牌交易，股票代碼為KEYS。

       2017財年安捷倫公司全年收入同比增長(cháng)近7％，而2014財年則為5％。與此同時(shí)，2017財年非GAAP每股收益增至2.36美元，而2015財年為1.74美元。

       在2018財年，McMullen確定了該公司的四個(gè)優(yōu)先事項，包括瞄準增長(cháng)市場(chǎng)，目標是為安捷倫六個(gè)主要終端市場(chǎng)開(kāi)發(fā)平臺。

       Mike McMullen補充道，重點(diǎn)將是開(kāi)發(fā)癌癥診斷以及用于癌癥研究的工具。他還強調了對創(chuàng )新驅動(dòng)增長(cháng)的重視，并提到旨在加速病理學(xué)領(lǐng)域增長(cháng)的努力（比如繼續開(kāi)發(fā)基于pd - l1的輔助診斷技術(shù)），構建公司的下一代測序工作流程，并開(kāi)發(fā)技術(shù)以支持新的發(fā)現。

       此外，安捷倫計劃增加在新興市場(chǎng)的份額，特別是在中國和印度。在中國，公司的目標是瞄準診斷和臨床領(lǐng)域，并計劃利用政府對生命科學(xué)、食品安全和環(huán)保舉措方面的投資。與此同時(shí)，在印度，注意力放在醫藥領(lǐng)域和應用市場(chǎng)上。

       最后，安捷倫將著(zhù)眼于潛在的并購，重點(diǎn)關(guān)注那些能夠補充公司有機增長(cháng)的交易。盡管McMullen表示將考慮更大的交易來(lái)補充長(cháng)期增長(cháng)目標。但在這樣的收購中，安捷倫希望進(jìn)行現金交易。

       安捷倫在JPM大會(huì )上宣布已經(jīng)收購了體外細胞檢測試劑盒開(kāi)發(fā)商Luxcel Biosciences。

       明碼生物：圍繞B2C、B2B市場(chǎng)

       藥明明碼生物首席執行官Hannes Smarason預計，到2020年，公司業(yè)務(wù)的消費者將超過(guò)其與制藥公司，人口測序項目和醫院合作的B2B部門(mén)。明碼生物發(fā)展核心是其核心技術(shù)平臺和圍繞B2C、B2B市場(chǎng)打造的商業(yè)模式。

       Smarason表示，目前，B2B的市場(chǎng)為2500億美元，約占其業(yè)務(wù)的60％。 重點(diǎn)包括與制藥公司、大型國家級人群基因組計劃、國家級隊列研究及臨床隊列研究，還有一些兒科醫院合作。

       在B2C市場(chǎng)上，明碼面向消費者提供一站式服務(wù)，公司專(zhuān)注于在中國推出產(chǎn)品。 它目前提供三種產(chǎn)品：瑞碼RareCODE（罕見(jiàn)遺傳病診斷）、amilyCODE福碼（無(wú)創(chuàng )孕前基因篩查）、明碼健康HealthCODE（全基因組健康掃描）。

       此外，Smarason表示，該公司正通過(guò)社交媒體微信在中國提供產(chǎn)品。

       參考資料

       JPM18: GSK's Walmsley weighs in on Pfizer, gender diversity

       JPM18: Allergan says no Restasis generic before second quarter

       JPM18: Bluebird set to file 3 drugs for approval by 2019

       JPM18 Day 2: Roche on gene therapy, Aimmune nears key readout and outpatient CAR-T

       JPM Healthcare Day 2: Danaher, Exact Sciences, Agilent, DiaSorin, Bio-Rad, Hologic, More