今日致力于研究生長(cháng)因子抑制劑的生物技術(shù)公司Scholar Rock獲得C輪融資4700萬(wàn)美元，用于推進(jìn)脊髓性肌萎縮癥(SMA)、腫瘤免疫、纖維癥和銀屑病研究。
此輪融資由新投資者Invus領(lǐng)投，新投資者Redmile集團跟投，Scholar Rock現有的投資者也參與了此次融資，包括Polaris合伙人、Timothy Springer、ARCH投資合伙人、EcoR1 Capital、卡夫集團、Fidelity管理研究公司和Cormorant資產(chǎn)管理公司。至此，Scholar Rock總共籌集1.09億美元股權融資。
此次融資主要用于推動(dòng)該公司的臨床候選藥物SRK-015在脊髓性肌萎縮(SMA)和其他神經(jīng)性肌肉疾病的治療，爭取讓這個(gè)藥物上半年就進(jìn)入臨床階段，從而評估其在肌肉力量和運動(dòng)功能方面的改善作用。此次融資也有助于Scholar Rock進(jìn)一步在纖維化、腫瘤免疫和與缺鐵性貧血方面研發(fā)新的候選藥物。
Scholar Rock總裁兼首席執行官NageshMahanthappa博士，對此次融資表達了感謝和喜悅之情，也表示這是世界頂級生物技術(shù)的擴展動(dòng)力，也是大豐收的象征，因為他們創(chuàng )新性平臺的首個(gè)候選藥終于要進(jìn)入臨床研究，這也有助于他們SMA候選藥物生產(chǎn)管線(xiàn)的擴大。
肌肉生長(cháng)抑制素抑制劑SRK-015
SRK-015是Scholar Rock研發(fā)此類(lèi)抑制劑專(zhuān)利方法的代表產(chǎn)物，是通過(guò)調節潛在生長(cháng)因子的過(guò)度活化作用，而選擇性靶向抑制疾病微環(huán)境下的生長(cháng)因子。SRK-015選擇性高、副作用小，已經(jīng)在腫瘤免疫和纖維化方面已經(jīng)表現出的療效，主要抑制肌肉生長(cháng)抑制素的過(guò)度活化，而肌肉生長(cháng)抑制素，是生長(cháng)因子TGF-β超家族的一員，TGF-β對間充質(zhì)起源的細胞起刺激作用，而對上皮或神經(jīng)外胚層來(lái)源的細胞起抑制作用，TGF-β有亞型TGF-β1、TGF-β2、TGF-β3。這種新穎的作用機制與傳統的生長(cháng)因子抑制劑相比表現出高度特異性，而Scholar Rock是首家利用此方法來(lái)研發(fā)生長(cháng)因子抑制劑管線(xiàn)藥物的公司。
脊髓性肌萎縮癥(SMA）
脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一類(lèi)由脊髓前角運動(dòng)神經(jīng)元變性導致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病，是常染色體隱性遺傳病，是罕見(jiàn)病的一種，新生兒中出現的概率是萬(wàn)分之一。根據發(fā)病年齡和肌無(wú)力嚴重程度，臨床上分為SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，他們共同特點(diǎn)是脊髓前角細胞變性，臨床表現為廣泛性弛緩性麻痹與肌肉萎縮，但智力感官正常。
肌肉生長(cháng)抑制素抑制劑SRK-015 & 治療神經(jīng)元丟失的Spinraza
目前針對潛在SMA缺陷遺傳的治療方法已有上市藥物(如Biogen的Spinraza)，但直接針對肌肉萎縮的治療方法還有待進(jìn)一步研發(fā)，因為直接針對肌肉萎縮的藥物，能直接改善SMA患者的狀態(tài)。對此Mahanthappa表示，他們所研發(fā)的新藥與Spinraza沒(méi)有比較關(guān)系，因為Spinraza主要治療運動(dòng)神經(jīng)元丟失，而他們的卻是針對運動(dòng)神經(jīng)元丟失所導致的肌肉萎縮無(wú)力。
抑制失活的 or 活性的肌肉生長(cháng)抑制素
肌肉生長(cháng)抑制素在肌肉萎縮中的作用研究已有十余年，但大多數公司都正在尋找活性肌生長(cháng)抑制素，其中包括Roche / Biogen和Acceleron Pharma。而Scholar Rock的目標是潛在還未活化的肌肉生長(cháng)抑制素。激活之前的肌肉生長(cháng)抑制素更容易與其他生長(cháng)因子區分。從這個(gè)角度看Scholar Rock的藥物選擇性更強，可以防止其他生長(cháng)因子被抑制而導致的發(fā)育并發(fā)癥。
Mahanthappa形象的描述了這種差異“設想一下，在家想關(guān)掉房間里的一盞燈，你可以拔掉房間的電源，或者關(guān)掉燈的開(kāi)關(guān)，第一代抑制劑是前者，而Scholar Rock研發(fā)的屬于后者”。
Scholar Rock
ScholarRock目前正在研發(fā)一系列類(lèi)似的新藥，除了肌肉萎縮之外還關(guān)注著(zhù)神經(jīng)性肌肉病、癌癥和纖維化等方面。公司的此次臨床推進(jìn)，主要目標是上調患者中的SMN的表達，并對某些亞群以單一療法治療?？赡壳癝RK-015的有效性和安全性尚未確定，也尚未得到FDA或任何其他監管機構的批準。但Scholar Rock有一個(gè)優(yōu)秀的管理團隊，在這方面有豐富的研發(fā)經(jīng)驗，且已經(jīng)得到投資者的支持，相信基于選擇性地靶向病灶微環(huán)境中的生長(cháng)因子——通過(guò)調節其在細胞內激活的機制的藥物能有新的進(jìn)展，給患者帶來(lái)新的希望。
參考
1.A betterapproach to growth factors? Scholar Rock raises $47M on SMA promise
2.Cambridge's Scholar Rock SnagsAnother $47M to Take on Rare Neuromuscular Disease
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
