2017年02月23日，來(lái)那度胺原研廠(chǎng)家celgene宣布，FDA已擴大批準Revlimid（來(lái)那度胺）10mg膠囊的新適應癥，用于多發(fā)性骨髓瘤患者接受自體同源干細胞移植（auto-HSCT）后的維持治療，這也使得來(lái)那度胺成為FDA批準的唯一一個(gè)自體同源干細胞移植后的維持控制藥物，事實(shí)上，2017年01月，歐盟下屬的人用醫藥產(chǎn)品委員會(huì )（CHMP）同樣給出積極建議，推薦批準來(lái)那度胺作為auto-HSCT術(shù)后的維持用藥，這對于來(lái)那度胺市場(chǎng)地位的鞏固具有重要意義，文章關(guān)注超級重磅炸 彈來(lái)那度胺的逆襲成長(cháng)之路，并對此次適應癥擴展背后的核心數據予以了適當的解讀。
一．"度胺"藥物的洗白：從臭名昭著(zhù)的沙利度胺到"重磅炸 彈"來(lái)那度胺
說(shuō)到"度胺"，也許很多人第一個(gè)想到的并不是來(lái)那度胺而是臭名昭著(zhù)的沙利度胺，這個(gè)世界上10000多個(gè)家庭的噩夢(mèng)。1954年，沙利度胺（又稱(chēng)反應停）曾被廣泛應用于孕期孕吐的治療，然而事實(shí)證明藥物具有非常嚴重的致畸作用，能夠導致嬰兒短指崎形(海豹兒)，因此該藥物于1961年被全面禁售，世界范圍內10000名海豹兒也成為受害者和家庭的一大負擔，事件成為醫藥界一個(gè)臭名昭著(zhù)的負面典型，自此之后，藥物不良反應，尤其是特殊**受到前所未有的關(guān)注，藥物安全性的評價(jià)體系得到極大的完善。
研究發(fā)現，雖然沙利度胺具有非常嚴重的致畸型傾向（這里的致畸是針對孕婦），然而藥物在某些疾病的控制中顯示出非常驚喜結果，例如，沙利度胺在麻風(fēng)性結節性紅斑、多發(fā)性骨髓瘤治療中療效顯著(zhù)，此文來(lái)那度胺便是沙利度胺經(jīng)過(guò)結構改造而得到的（如下圖），有效降低了藥物的不良反應，來(lái)那度胺自2005年12月批準用于多發(fā)性骨髓瘤以來(lái)，已經(jīng)完成完美逆襲，華麗轉身為響當當的重磅炸 彈級藥物，市場(chǎng)表現令人驚嘆。
截至目前，Celgene公司研發(fā)的來(lái)那度胺已經(jīng)有數個(gè)適應癥獲批臨床（總結如下表）
來(lái)那度胺上市以來(lái)，銷(xiāo)售業(yè)績(jì)逐步攀升，已經(jīng)成長(cháng)為一款重磅炸 彈級藥物，并逐步成為多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域內的絕對霸主。筆者也曾撰文《強生多發(fā)性骨髓瘤新藥升級之旅正式開(kāi)啟Darzalex三聯(lián)療法獲EMA積極建議》分析了來(lái)那度胺在多發(fā)性骨髓瘤市場(chǎng)中的優(yōu)勢地位，來(lái)那度胺銷(xiāo)售數據也是一路飄升，fiercepharma，evaluatepharma對該藥物的的未來(lái)銷(xiāo)售預期給予相當積極的評價(jià)。
二．來(lái)那度胺新適應癥獲批 重磅炸 彈藥物繼續發(fā)力
《2016年最火爆藥物top50 修美樂(lè )一騎絕塵 獲5冠王》文章中曾經(jīng)對比分析了全球 top50的暢銷(xiāo)藥，來(lái)那度胺成為top10中為數不多的一款小分子藥物，而此次來(lái)那度胺新適應癥獲批將會(huì )進(jìn)一步鞏固其市場(chǎng)地位。事實(shí)上，來(lái)那度胺的新適應癥獲批是基于兩項針對接受自體同源干細胞移植的患者(autologous stem cell transplant，ASCT)III期臨床試驗的核心數據，筆者總結如下：
來(lái)那度胺在接受自體同源干細胞移植的患者控制中顯示出優(yōu)勢，極有可能成為標準療法，來(lái)那度胺的一步步升級同時(shí)也必將造?；颊?。
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